L’autisme, un trouble neurodéveloppemental complexe, demeure sans traitement curatif. Cependant, des recherches menées par Stanford Medicine apportent un nouvel espoir : un médicament expérimental, initialement conçu contre l’épilepsie, pourrait atténuer certains symptômes de l’autisme.
Une découverte issue des circuits cérébraux
Les scientifiques se sont intéressés au noyau réticulaire thalamique, une zone clé dans la régulation du sommeil et de la transmission sensorielle. Ils ont constaté que son hyperactivité était associée à des comportements typiques de l’autisme dans un modèle murin : isolement social, répétition de gestes et hyperactivité. En utilisant le composé expérimental Z944, qui agit sur les canaux calciques impliqués, les chercheurs ont réussi à calmer cette hyperexcitabilité et à améliorer significativement les comportements observés.
Des résultats prometteurs mais encore limités
L’expérience menée chez la souris a montré que le traitement restaurait une partie des interactions sociales et réduisait les comportements répétitifs. D’autres approches, comme la neuromodulation ciblée, ont confirmé qu’en diminuant l’activité du noyau réticulaire, les symptômes s’atténuaient. Ces résultats suggèrent que certains mécanismes communs pourraient expliquer le lien fréquent entre épilepsie et autisme, l’un et l’autre impliquant des circuits thalamiques anormalement actifs.
Vers une nouvelle voie thérapeutique
Si ces travaux suscitent beaucoup d’espoir, leur portée reste à confirmer chez l’humain. Des essais cliniques seraient nécessaires pour évaluer la sécurité et l’efficacité du Z944 sur des personnes autistes, en particulier celles sans épilepsie associée. Néanmoins, cette découverte ouvre une nouvelle perspective : cibler les circuits cérébraux hyperactifs pourrait représenter une stratégie de traitement innovante pour les troubles du spectre autistique. Les chercheurs appellent à poursuivre les investigations afin de vérifier si cette approche peut réellement transformer la prise en charge.
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Références
SCIENCE ADVANCES. Reticular thalamic hyperexcitability drives autism spectrum disorder behaviors in the Cntnap2 model of autism. Science Advances, 2025, vol. 11, n°34, eadw4682. DOI : 10.1126/sciadv.adw4682. Disponible à l’adresse : https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.adw4682
TECHNOLOGY NETWORKS. Epilepsy drug may help treat autism symptoms. Technology Networks, 20 août 2025. Disponible à l’adresse : https://www.technologynetworks.com/drug-discovery/news/experimental-epilepsy-drug-shows-promise-for-autism-treatment-403661
DAILY MAIL ONLINE. Scientists discover new drug that reverses autism symptoms with just one dose. Daily Mail, 20 août 2025. Disponible à l’adresse : https://www.dailymail.co.uk/health/article-15017887/scientists-discover-drug-reverse-autism-symptoms-epilepsy.html
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